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慢性粒细胞性白血病 NCCN指南 2016年 患者版— —要点

本翻译由昆明总医院(43医院)血液科医生完成,欢迎转载,转载时请注明“本文来自昆明总医院血液科”。本系列翻译(正校稿中)也将逐步在公众号(kzgsyz)发布

什么是慢粒?
慢粒是发生于血细胞的肿瘤,属于白血病的一种类型。
慢粒细胞生长较慢,主要表现为血液中白细胞明显增高。

慢粒是如何发生的?
费城染色体形成,导致基因异常(指BCR-ABL基因,正常人没有此基因),最终导致正常的血细胞变成白血病细胞。

治疗前我需要做哪些检查
  明确你一般健康状态的检查:
    询问患病经过或体格检查
    全血细胞计数
    血生化、肝功肾功能等
  用于确立诊断和治疗计划的检查:
    骨髓化验
   骨髓染色体培养、
    FISH方法检测费城染色体
   QPCR检测BCR-ABL基因
   BCR-ABL基因突变分析

慢粒的分期
慢粒可以分为三期:慢性期,加速期,急变期
分期的依据是骨髓和外周血中不成熟细胞的数量
分期是制定治疗计划的前提

慢性期
是慢粒的初期
此期进展慢,症状较少,常常没有症状
骨髓或血液中原始细胞比例<10%

加速期
此为慢粒的第二期
此期中,白血病细胞生长速度加快,并常有症状
骨髓或血液中原始细胞比例为10-19%
血液中白细胞数目也很高

急变期
此为慢粒的第三期
此期可能危及患者生命,症状往往较严重
骨髓或血液中的原始细胞>20%,原始细胞可能会播散至血液或骨髓以外的部位

治疗是怎样的?
可以选择的治疗方法不止一种
所有的治疗都有毒副作用,但对身体是否有损害并不能完全预测
按照医生要求的方法服药十分重要。药物的副作用或其他身体不适可能导致你不能顺利服药
与医生就你的想法、目的、担心进行充分交流,有助于医生帮助你制定最佳的治疗方案。

医生是如何选择治疗方案的
主要根据慢粒的分期

慢粒的初始治疗方案是哪些?
慢性期:酪氨酸激酶抑制剂,如伊马替尼、尼洛替尼、达沙替尼

加速期:
建议进入临床试验
酪氨酸激酶抑制剂,如伊马替尼、尼洛替尼、达沙替尼、博舒替尼、帕那替尼
高三尖杉酯碱
造血干细胞移植

急变期
建议进入临床试验
化疗+酪氨酸激酶抑制剂控制病情后,如病情允许,予造血干细胞移植
酪氨酸激酶抑制剂控制病情后,继予造血干细胞移植

如何判断我所采用的治疗是否有效
治疗后疾病的变化称之为治疗反应
治疗反应的评价是以骨髓和血液检测为基础
医生会要求在某些时间点返院,以评估治疗反应
通过这些评估医生可以知道治疗是否如期达到目标,并决定下一步治疗方案是否要调整
如果未达预定的治疗目标,则医生需要进一步检查以寻找原因。

慢性期的下一步治疗选择
服药3月后随访:
如果已达治疗3月反应目标,可以继续以前的酪氨酸激酶抑制剂治疗。如果未达治疗反应目标,下一步的选择:
临床试验
换以前未用过的其他类型的酪氨酸激酶抑制剂(如从伊马替尼换成达沙替尼)
继续现有治疗,3个月后再复查
与医生商讨干细胞移植的可能

服药6月后随访:
如果已达治疗6月反应目标,可以继续以前的酪氨酸激酶抑制剂治疗。如果未达治疗反应目标,下一步的选择:
临床试验
换以前未用过的其他类型的酪氨酸激酶抑制剂(如从伊马替尼换成达沙替尼)
与医生商讨干细胞移植的可能

服药12月后随访:
如果已达治疗12月反应目标,可以继续以前的酪氨酸激酶抑制剂治疗。如果未达治疗反应目标,下一步的选择:
换以前未用过的其他类型的酪氨酸激酶抑制剂(伊马替尼除外)
继续现有酪氨酸激酶抑制剂的用法
增加伊马替尼的用量至800mg/日 (如不适合换成其他类型的酪氨酸激酶抑制剂或高三尖杉酯碱化疗)
临床试验
与医生商讨干细胞移植的可能

造血干细胞移植后的选择
如骨髓染色体完全转阴:
如果没有慢粒的征象,则继续定期随访。如果仍然有慢粒的征象,则:
酪氨酸激酶抑制剂(如伊马替尼、尼洛替尼、达沙替尼、博舒替尼、帕那替尼)
高三尖杉酯碱
供者淋巴细胞输注
干扰素
临床试验
如骨髓染色体未完全转阴或复发:
移植后的免疫抑制剂减量并停药,其余选择同骨髓染色体完全转阴时。

我该如何做选择:
和医生讨论,并提出你的疑问。也许你可以另找一个医生咨询。
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美国国家综合癌症网络(NCCN)属于非赢利性联盟组织,由全世界顶尖的27家癌症中心组成。NCCN的专家为肿瘤科医生撰写指南,并每年更新。NCCN指南是全球肿瘤医生参考的权威指南,本患者指南的内容即取自于NCCN医生指南。

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前言部分
什么人应该阅读本指南?
本指南为慢性粒细胞白血病(一种生长缓慢的起源于骨髓早期造血细胞的肿瘤)的相关信息。目的是帮助患者、家人和朋友了解本病,并参与到与医生一起讨论和决定最佳诊治方案中来。

我应该从哪里开始阅读?
第1部分详细解释了什么是慢性粒细胞白血病,对该病了解的越多,越能理解此病的诊治。第2、3部分主要说明医生如何评估疾病的类型以及制定治疗方案。第2部分提到的一些检测方法也用于评估治疗效果。第4部分介绍的是可能用到的各种治疗方法。第5部分为选择治疗方案。第6部分为患者该选择何种治疗方案给出了一些建议。

本指南全部内容都适合我阅读吗?
本指南包含许多方面的信息,不需要每个部分都阅读。你的医生可以为你指出哪部分内容更适合你。阅读本指南可以帮助你列出向医生咨询时可能需要提出的问题列表。
   本指南的相关建议均基于NCCN专家的经验。但因每个患者的独特性,并不是所有建议都适合你。医生可能会根据你的健康状况和其他因素,做建议以外的其他检查和治疗。

熟知医用专业词汇
本指南中包含许多医学术语,你可能经常会从你的治疗小组成员的口中听到这些术语,而大多数术语对你来说是首次听到,需要进一步去理解学习。
   当你无法理解这些术语的时候,请不要灰心,坚持阅读下去,同时可以向你的治疗小组成员咨询,请他们解释你看不懂的词。附录部分对医学术语进行了解释。
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本帖最后由 memesasa 于 2016-11-18 20:28 编辑

本翻译由昆明总医院(43医院)血液科医生完成,欢迎转载,转载时请注明“本文来自昆明总医院血液科”。本系列翻译也将逐步在公众号(kzgsyz)发布。公众号为图文混排,阅读效果更佳。

本部分的主要内容:
什么是血细胞?
什么是慢性粒细胞白血病?
慢粒是如何发生的?
慢粒是如何进展的?
慢粒的症状
小结

   当你知道患上肿瘤后,会感受到很大的心理压力和困惑。第1部分解释了慢粒的一些基础知识,有助于你更好地理解该病,也可能会帮助你为后续的治疗做准备。

什么是血细胞?
血液由多种细胞组成,统称血细胞。主要的三种血细胞为:血小板、红细胞、白细胞。每种血细胞在人体内都有特定的功能。血小板可以出血,红细胞在体内运输氧气,白细胞是免疫系统的主要部分,在体内帮助对抗感染。免疫系统是人体抗感染和疾病的天然防御系统。
血细胞由骨髓中不成熟的造血细胞发育而来。骨髓是一种柔软的海绵样组织,位于大多数骨骼的中心(图 1.1)。这些不成熟的造血细胞叫做血液干细胞或者造血干细胞。

图1.1 骨髓中的血细胞:骨髓是一种柔软的海绵样组织,位于大多数骨骼的中心。所有类型的血细胞均由骨髓中的造血干细胞分化而来。

   造血干细胞生长、发育,成熟为新的血液细胞(图 1.2)。造血干细胞可能成为髓系造血干细胞或者淋巴造血干细胞。每种造血干细胞发育成幼稚细胞。幼稚细胞是不成熟的细胞,经过一段时间可变为成熟细胞。
淋巴造血干细胞的未成熟细胞叫做原始淋巴细胞。原始淋巴细胞发育为淋巴细胞。髓系造血干细胞可生成红细胞、血小板,以及不成熟细胞(叫做原始粒细胞)。原始粒细胞发育为粒细胞,包括中性粒细胞、嗜酸性粒细胞、嗜碱性粒细胞。
   由淋巴造血干细胞发育而来的为淋系细胞,由髓系造血干细胞发育而来的为髓系细胞。


图1.2  所有类型的血细胞均由骨髓中的造血干细胞分化而来。造血干细胞可分化为髓系干细胞或淋系干细胞。原始细胞如原始粒细胞或原始淋巴细胞,均是幼稚不成熟的细胞,向着成熟细胞发展。

什么是慢性粒细胞白血病?
   白血病是起源于骨髓造血细胞的一种恶性肿瘤。白血病有很多种,各种白血病以疾病进展速度和起始造血细胞种类来分类。本指南中着重介绍慢性粒细胞白血病(慢性)。慢性的意思是白血病进展缓慢,粒细胞的意思是起源于髓系细胞。
   正常情况下血液细胞的数量和种类是可控的并且是保持稳定的,根据身体需要来调节,生长、分化发育为新的红细胞、白细胞和血小板。正常的血液细胞衰老或者遭到破坏进而死亡,被新的细胞所替代。慢粒的患者存在太多的白细胞。

慢粒是如何发生的?
   所有细胞内均有基因,基因是包含特定遗传信息的一段DNA编码。基因决定细胞在体内的发育和功能。基因在新的细胞形成过程中起决定性作用。基因同时决定细胞何时生长、分化成为新细胞种类以及细胞生存的时间。正常细胞的基因异常改变导致肿瘤细胞的形成。
   基因是DNA的一部分,DNA可聚集成为染色体(图1.3)。每个细胞有23对染色体,他们互不相同,并且已被编号。


图1.3 细胞中的基因和染色体 基因决定细胞在体内的发育和功能,是一个个DNA片段。DNA被包裹在一个叫做染色体的长条线状结构中。人的每个细胞都有23对染色体。

    一个细胞变成两个细胞之前,它的DNA和染色体需要进行复制,在复制过程中就可能会出现错误。
   出错的一种方式是两条染色体断裂,断裂部分互相交换,并重新拼接成新的染色体(即易位)。此时两个基因拼接在一起形成一个新的异常基因,即融合基因。
BCR-ABL融合基因即导致慢粒的发生。正常血液细胞中没有这种基因,患病的父或母也不会将之遗传给孩子。BCR-ABL基因由9号和22号染色体部分片段相互易位所形成(图1.4)。9号染色体的长臂有ABL基因,此基因编码酪氨酸激酶蛋白质。22号染色体长臂有BCR基因。这两个长臂的部分片段相互易位,因此导致了BCR-ABL融合基因的产生。这会使9号染色体变得更长,22号染色体变得更短。缩短的22号染色体被叫做费城染色体。费城染色体是慢粒的标志,包含了BCR-ABL基因,如果没有BCR-ABL融合基因,就不能诊断慢粒。


图1.4 费城染色体和BCR-ABL融合基因。费城染色体由9号和22号染色体之间的相互易位所形成,它包含了异常的BCR-ABL融合基因(注释:Chromosome 染色体;gene 基因)。

慢粒是如何进展的?
   包含BCR-ABL融合基因的细胞叫做白血病细胞或者慢粒细胞。这些细胞不同于正常细胞。BCR-ABL基因的存在导致人体产生过多的新的白细胞。这些细胞不仅生存时间久,且功能也异常。
   BCR-ABL融合基因产生BCR-ABL蛋白,该蛋白属于一种叫酪氨酸激酶的蛋白,能持续地给细胞以生长或者分裂的信号。最终会使造血干细胞产生过多的白细胞。BCR-ABL蛋白刺激产生的白细胞是异常的,他们也叫做慢粒细胞,并且包含BCR-ABL基因。这些细胞不能发育为成熟的正常细胞,且生长速度快,不会死亡,时间越长慢粒细胞蓄积越多。过多的白血病细胞蓄积,可导致正常的白细胞、红细胞、血小板生长受抑。数月或数年的时间,慢粒细胞从骨髓蔓延至外周血,如果不治疗,还会到达并蓄积于其他器官,例如脾脏,这样会导致器官受损进而出现相应症状。

慢粒的症状
   症状是疾病的表现。慢粒可以引起很多症状。但是因为其生长速度慢,许多人确诊为慢粒时可能没有特殊症状。但是随着时间的延长,慢粒会引起相应的症状。
慢粒引起的一些共同症状:
严重乏力
虚弱
发热
夜间入睡后出汗
无明显诱因体重下降
左上腹部胀痛
   部分症状是由正常血细胞的减少所引起,也可由慢粒细胞在某些器官(例如脾脏)的蓄积所引起。当然健康情况下也可能会出现这些症状,有上述症状并不一定是慢粒。

小结
血细胞由骨髓生成
血液干细胞生成所有的血细胞
白细胞抵抗疾病和感染
白血病起源于骨髓的造血细胞
慢粒是一种生长缓慢的白血病,患者体内有过多的粒细胞(一种白细胞)蓄积
费城染色体是慢粒的标记,其中包含BCR-ABL基因
BCR-ABL基因导致白细胞生长失控,由此导致白血病
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谢谢!
博学而后成医   厚德而后为医   谨慎而后行医〔建议咨询者看看“发咨询帖子须知”等置顶的帖子〕(我在这里可以帮助经治医生就诊疗问题做一些解释工作,但是不可能替代经治医生,没法回答详细诊疗方案)

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总目录

要点及前言

—1—基本知识
     什么是血细胞?
     什么是慢性粒细胞白血病?
     慢粒是如何发生的?
     慢粒是如何进展的?
     慢粒的症状
     小结

—2—检查化验
    病史;
    体格检查;
    血液检查;
    骨髓检测;
    实验检测;
    小结

—3—分期及危险评分

—4—治疗药物及方法
    4.1酪氨酸激酶抑制剂(TKI)介绍
        TKI药物的副作用
        TKI与其它药物的相互作用
        TKI药物的抗药性
        TKI药物依从性
    4.2免疫疗法及其副作用
    4.3化疗及其副作用
    4.4造血干细胞移植
        是否该做移植?
        移植的副作用
    4.5供者淋巴细胞输注
    补充与替代医学
    4.6临床试验
    4.7小结

—5—治疗方案及流程
    5.1 慢性期的初始治疗
    5.2 评估疗效
        使用国际标准化比值(IS)的QPCR
        为什么使用IS很重要?
        治疗的目标
    5.3 慢性期的后续治疗
        TKI治疗3个月的后续治疗选择
        TKI治疗6个月后的下一步治疗选择
        TKI治疗12个月后的下一步治疗选择
        TKI耐药后的治疗
    5.4 加速或急变期的治疗
    5.5移植后的随访检测及治疗选择

—6—做出决定、询问医生、附录
    定治疗计划
    患者如何参与制定计划
    寻求第2种意见
    如何询问医生
    附录部分医学名词
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感谢楼主!受益非浅,对慢性粒细胞白血病有了新的认识。
2011年2月22日初诊为CML,服羟基脲一年余,2012年5月26日改服印度V至今,血象一直偏低。

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